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Neanche due anni, combatte contro la Sma di tipo 1. E non solo contro questa malattia rara, l’atrofia muscolare spinale. Ecco perché voglio raccontarvi la sua storia, con speranza.
Desidero utilizzare questo spazio prezioso per raccontarvi una storia che mi ha toccata profondamente, a livello umano e professionale: quella di Stefano. È un bambino siciliano di neanche 2 anni, biondissimo, un combattente. Il suo nemico è gigantesco, la SMA 1, l’atrofia muscolare spinale, una delle oltre 7.000 malattie rare conosciute nel mondo. Forse non avete mai incontrato un bambino o una bambina che ne soffre. Ma è probabile che soprattutto in queste ultime settimane vi siate imbattuti in qualche trasmissione televisiva che parlasse delle storie di Stefano e degli altri bambini che in Italia e nel mondo sono affetti da SMA 1. Una malattia neuromuscolare rara che, per semplificare al massimo, porta gradualmente alla perdita dei motoneuroni che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone i movimenti. Il risultato è che questi bambini da soli non riescono a fare nulla. Davvero nulla. Se avete voglia, cliccate.
Capirete perché ho deciso di parlarvi di Stefano. La pandemia ha messo tutti i malati rari ancor più nell’ombra. E questo è profondamente ingiusto, perché se c’è un modo per aiutare i 350 milioni di malati rari nel mondo è parlare di loro, correttamente. E qui siamo al secondo motivo per cui è importante ascoltare Alessia, la giovane mamma di questo bambino. Da qualche tempo esiste una terapia genica innovativa che può aiutare i piccoli malati di SMA 1 a frenarne l’avanzata. Non si guarisce, non esistono miracoli, ma si può contenerne la degenerazione. L’Ema – l’Agenzia Europea dei Medicinali – l’ha autorizzata per i bambini fino a 21 kg di peso nei 27 Paesi dell’UE. Sapete che nessun medicinale, terapia, vaccino può essere somministrato senza il disco verde dell’Ema. Nel novembre scorso anche l’Aifa – l’Agenzia italiana del Farmaco – l’ha autorizzata, ma solo per i bambini fino ai 6 mesi d’età. Stefano, che tra poco avrà due anni, non può usufruirne. E come lui altri piccoli malati in Italia. Ecco perché a tanti livelli si è scatenato il putiferio. Una sola infusione, quella che serve, costa una cifra enorme. Spesso la narrazione che viene fatta è: è solo una becera questione economica. L’industria farmaceutica vuole lucrare, l’Aifa non vuol pagare, i bambini soffrono e peggiorano ogni giorno. Ecco, informandomi a 360 gradi ho capito che le cose non stanno esattamente così e che lo sforzo enorme che va fatto è cercare di raffreddare le emozioni. Alessia, con cui ho parlato a lungo, è d’accordo con me. Io ho portato le sue domande all’Aifa e a Novartis, l’Azienda che ha messo a punto e produce la terapia. Il risultato del mio lavoro è nel racconto che ho fatto su Sky Tg24 durante la Giornata delle Malattie Rare. Io sono ottimista, fiduciosa. Ascoltate la storia di Stefano. Ne vale veramente la pena. Mi dite cosa ne pensate?
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